Samtal och forskning om att delta i en klinisk studie

I år har den första symtomlindrande medicinen för Rett syndrom godkänts i USA vilket ger många familjer i Europa hopp. I dagsläget pågår många kliniska studier för att hindra och lindra symtom för samtliga centrets målgrupper. Det väcker frågan ”Hur är det att ingå i en klinisk studie?”

Det pågår kliniska studier inom flera av de diagnoser som ingår i Nationellt Centers målgrupp (se faktarutan). Läkemedlet Trofinetide godkändes under våren 2023 som den första symtomlindrande medicinen för Rett syndrom i USA. Trots att det är flera steg kvar innan den kan vara tillgänglig i Europa är det ett framsteg. I filmklippen nedan ger tre föräldrar till deltagare i de kliniska studierna sin bild av hur det har varit att delta. De beskriver både de positiva effekter som de tillskriver medicinen men berättar även negativa bieffekter och praktiska erfarenheter av att delta. Samtalet kan vara av intresse för dig som vill veta mer om hur det är att delta i en medicinsk klinisk studie.

Ökad kunskap viktigaste skälet till att delta

Det finns även en del studier om hur personer med sällsynta komplexa diagnoser eller deras närstående upplever att det är att delta i klinisk forskning. Att lära sig mer om diagnosen och bidra till allmän kunskap är enligt de flesta det allra viktigaste skälet för att delta, medan bieffekter är den viktigaste orsaken till att dra sig ur. Det visar en stor enkätstudie där 704 personer med en sällsynt genetisk diagnos eller deras närstående deltog. Av de svarande hade nästan hälften deltagit flera studier.

Det är viktigt att de som deltar i en studie är medvetna om att just den medicin som prövas kanske inte fungerar tillräckligt bra för att resultera i en färdig medicin, men studien kan ändå bidra till viktig kunskap för fortsatt forskning. I flera studier lyfter också patienter och anhöriga vikten av att forskning sprids och att den delges på ett lättillgängligt sätt.

Viktigt att lyfta fram familjers erfarenhet av att delta

När det gäller studierna om Trofinetide visade resultaten att skillnaderna mellan de deltagare som fick placebo och medicinen inte var jättestor sett till poäng i olika skattningsformulär. Föräldrarna däremot beskrev att medicineringen hade stor effekt. Det är intressant att fundera över om det beror på att det syntes stora skillnader i vardagen som inte framkom i skattningen? Eller om det skiljde sig åt hur effektiv behandlingen var och att de föräldra som deltog i samtalet hade barn där medicinen var som mest effektiv? Eller om en del av effekterna inte enbart berodde på medicinering? Oavsett vilket är det värdefullt att få ta del av familjers erfarenheter av att delta i medicinsk klinisk forskning och det är glädjande att patient-centrerad forskning verkar vara på frammarsch.